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“真正卓越”的药物有助于运动神经元疾病
发布时间: 2022/9/22
  在2017年的家庭视频中观看 Les Wood 在治疗后独自行走
  科学家们表示,他们已经减缓甚至扭转了由运动神经元疾病 (MND) 引起的一些破坏性和无情的衰退。
  该治疗仅对2% 的患者有效,但被描述为“真正显着”,是整个疾病“真正的希望时刻”。
  一位领先的专家说,这是她第一次看到病人有所改善——但这不是治愈方法。
  MND 协会表示,人们对这种疗法“越来越有信心”。
   
  MND,也称为肌萎缩侧索硬化症 (ALS),是由将信息从大脑传递到人体肌肉的神经死亡引起的。它会影响他们移动、说话甚至呼吸的能力。
  这种疾病大大缩短了人们的生命,大多数人在被诊断出两年内死亡。
  来自南约克郡的68岁的 Les Wood 是国际试验中第一位英国患者,该试验发表在《新英格兰医学杂志》上。
  MND 迫使他,一名电工,和他的妻子,一名护士,Val 放弃了他们的职业,因为走路和用手变得更加困难。
  他的遗传密码特定部分的突变导致产生有毒形式的蛋白质 SOD1,从而杀死运动神经元。这些突变导致约2% 的 MND 病例,但其中有五分之一是家族遗传。
  由制药公司 Biogen 资助的对108人的试验使用了一种称为基因沉默的创新药物。药物 tofersen 有效地抑制了有缺陷的 DNA,因此产生的 SOD1较少。
  这种治疗需要每月进行一次腰椎穿刺,其中一根针穿过脊柱的骨头之间,将药物直接放入脊髓液中。
  经过六个月的治疗,服用药物的人 SOD1水平较低,但身体状况并没有好转。
  然而,一年后,它正在减缓疾病的发展速度——一些患者的症状有所改善。
  莱斯在2016年接受了他的第一次服药——一年后录制的家庭视频中,他说:“我可以真心实意地说,我感觉好多了。
  “我实际上走进了房子,没有棍子,我想,'这种药有效。'”
  现在,他说:“MND 是一种进行性疾病——所以尽管我的症状继续恶化,但我不会没有这种药物,而且我知道它对我的生活质量产生了影响。”
  对于谢菲尔德神经科学研究所所长帕梅拉·肖教授,以及参与过25多次该病临床试验的资深人士来说,这是一件不可思议的事情。
  她告诉我:“这是第一次参与的患者报告他们的运动功能有所改善——‘我可以不用拐杖走路。我可以爬上花园的台阶,这是我两年来无法做到的。我今年可以写我的圣诞贺卡,去年我做不到。'”
  结果是“真正的希望时刻”和“新时代”的开始,我们可以期待其他形式的 MND 也取得进展。
  研究人员说,在早期阶段,这种药物正在阻止进一步的损害。它不能导致新的运动神经元的形成,其余的可能需要一年的时间才能恢复并与肌肉组织形成新的连接。
  华盛顿大学首席研究员蒂莫西·米勒博士说:“人们可能需要一段时间才能从已经造成的损害中恢复过来。”
  “绝大多数患有 ALS 的人都经历了不断进步的下坡过程,因此功能的稳定确实非常显着。”
  该治疗直接针对此类 MND 的根本原因,因此对于98% 没有 SOD1突变的患者将无济于事——尽管,希望涉及30多个不同基因的其他突变可以针对类似的方式。
  谢菲尔德大学的 Chris McDermott 教授说:“所使用的减少 MND 中有害蛋白质的方法可能会更广泛地应用于更常见的 MND 类型。”
  Tofersen 正在考虑在美国获得监管批准,并在决定 NHS 是否应支付费用之前在英国免费提供。
  MND 协会研究主任布赖恩·迪基博士说,这种治疗对相对罕见的疾病患者群体“有可能带来显着益处”。
  他补充说,最大的问题是是否在疾病的早期阶段给予这种药物,那时它“可能更有效”,或者甚至给具有 SOD1突变的健康人以“预防疾病的发作”。